03.07 - Nuove scoperte scientifiche nel trattamento delle malattie ereditarie alla retina. Le cause sono dovute a mutazioni nei geni che sono espressi nelle cellule fotorecettrici della retina che elaborano la luce. Le novità arrivano dagli scienziati che lavorano al progetto europeo AAVEYE (“Gene Therapy for Inherited Severe Photoreceptor Diseases”) avviato per sviluppare tecniche di trasferimento di geni per i neuroni fotorecettori nella retina usando un virus (virus adeno-associato, AAV) come forma di trasporto. I ricercatori si sono concentrati su strategie precliniche di terapia genica proof-of-concept (POC) per affrontare queste malattie debilitanti.
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